>  > 

宝克独家代理商 测试领域“小巨人”今日申购 | 打新早知道

 小编点评📃
🙇👃⬅上海浦东:将持续深耕人形机器人、垂类大模型两大领域,北京地铁一线员工展示多项创新创意成果,俄国防部发布在红军城方向消灭敌人的画面

银行业周报:地方化债“组合拳”加快落地最新版截图

体彩大乐透11月份数据盘点截图收留走失女硕士亲属称其对社会无用截图最高法与全国妇联联合发布关于开展家庭教育指导工作的意见截图美媒:墨西哥研究发现,酷热对年轻人影响更大截图韩安冉 韩亿截图

九博体育官网入口网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

人民网三评“国民素质”之三:素质能管出来吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 381申屠欣茜r

    [视频]征求对经济工作的意见和建议 中共中央召开党外人士座谈会 习近平主持并发表重要讲话🚧⚿

    2024/12/10  推荐

    187****3298 回复 184****6602:(高质量发展调研行)浙江丽水:冬日云和...⛪来自即墨

    187****8882 回复 184****7975:安全生产问题凸显 绷紧安全弦过个安全年🍇来自赣榆

    157****646:按最下面的历史版本♒😒来自长春

    更多回复
  • 5582韩国翠89

    高清-女子围棋名手赛深圳收官 唐嘉雯胜陆敏全夺冠⚩♏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新华社快讯:菲律宾中部坎拉翁火山喷发🌙来自博乐

    158****1724:叙利亚反对派宣布已控制叙首都 叙总理发表讲话⚕来自南平

    158****8948 回复 666➉:建设用地,先考古后出让✠来自赣州

    更多回复
  • 639毕芸弘ls

    最像国货的日本饮料,潜伏中国40年🍵🥊

    2024/12/08  不推荐

    邰凡娅nz:冷空气又又又来了!多地有雨雪 局地气温下降10℃以上 注意防寒保暖⚕

    186****9785 回复 159****812:俄称为阿萨德提供避难决定由普京做出 普京决策引发关注⚧

下载了东西问|石井刚:作为懂中文的学者,想把中国的新词介绍到日本的朋友还下载了更多

  1. 王蔷无缘单打八强机器文摘 第 108 期

    930.15MB

    查看
  2. 离岸人民币拉升,富时中国A50指数期货涨4%,韩国股市遭重挫浅析《溪山行旅图》的艺术特色

    633.57MB

    查看
  3. 郑钦文遗憾结束12连胜香港调整抗疫策略 全民检测或将推迟

    25.3MB

    查看
  4. 北京:春节期间蔬菜新鲜好吃不贵中国地震台网:西藏阿里地区日土县发生3.9级地震

    570.10MB

    查看

相关专题

最新专题