人民网三评“网售处方药”之一：你想买我就卖，“电商”太任性

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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平BsportApp官方下载，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号BsportApp官方下载，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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敦煌，是一座说不尽的文化艺术宝库。壁画中飘逸的飞天、瑰丽的色彩，月牙鸣沙之间的气息和温度，无不令人心生向往。12月7日，由中国国家话剧院创作的音乐话剧《受到召唤·敦煌》上演。这部剧从敦煌文化和莫高精神中汲取艺术灵感和创新能量，通过讲述1935年的敦煌学家常书鸿先生和生活在2035年的敦煌数字研究中心青年张燃的故事，展开跨时空对话，呈现一代代敦煌人的匠心传承。

2021年习近平总书记给中国国家话剧院艺术家的回信中说，“紧扣时代脉搏、坚守人民立场、坚持守正创新，用情用力讲好中国故事”。践行艺术为民的崇高使命，用情用力讲好中国故事，是文艺创作的不渝追求。文化自信是一个国家、一个民族发展中最基本、最深沉、最持久的力量。文化自信不是凭空产生的。当代中国人尤其是文艺工作者的文化自信，源自我们的文化主体性，源自“两个结合”。在国潮兴起的今天，我们要挖掘并呈现中华优秀传统文化的精髓，寻找与时代的契合点，借助戏剧的方式和当代观众进行连接。

敦煌是古老的，也是青春的。敦煌文化和历史遗存背后蕴含着丰富的哲学思想、人文精神、价值理念、道德规范等，展现着中华民族的文化精神、文化胸怀和文化自信。近年来借助“数字敦煌”，文物正在“走出”洞窟让更多人看到。飞速发展的数字技术BsportApp官方下载，同样可以赋能舞台创新表达，挖掘和展现戏剧内涵和艺术魅力。《受到召唤·敦煌》融合话剧、音乐、舞蹈等艺术形式，突破传统舞台限制，搭建多空间多线性叙事结构。同时，这部剧结合了即时拍摄、5G技术、人工智能、3D特效等，以令人震撼的视听效果来展现敦煌艺术的博大精深。

“艺术+科技”的融合，并非为了吸引眼球，而是要对经典艺术进行转译、转码，营造沉浸感的戏剧空间，让观众更好地感受敦煌的大美。探索文化和科技融合，实现文化建设数字化赋能、信息化转型，文艺舞台蕴藏着巨大潜力。中国国家话剧院原创话剧《苏堤春晓》今年4月首演当天，就尝试用5G传输方式联动6个城市，让六地观众同时看到演出。

推动文化创新创造活力持续迸发，离不开扎根生活、潜心创作。今年5月，《受到召唤·敦煌》主创团队前往甘肃敦煌进行创作采风。在与敦煌研究院员工座谈交流中，主创们对“坚守大漠、甘于奉献、勇于担当、开拓进取”的莫高精神有了更深认识。在敦煌莫高窟数字展示中心，主创们感受古老和现代的融合交织。国家话剧院青年演员、《受到召唤·敦煌》主演张艺兴感慨，传统文化是我们的根，青年演员要努力用艺术创作致敬灿烂的敦煌文化。行走在敦煌莫高窟，我们的心灵被深深触动，更坚定了创作一部兼具思想深度和艺术高度的作品的决心。

习近平总书记指出，“高扬中华民族的文化主体性，把历经沧桑留下的中华文明瑰宝呵护好、弘扬好、发展好。深入挖掘和阐发中华优秀传统文化的精神内涵，用马克思主义激活中华传统文化中的优秀因子并赋予其新的时代内涵，发展新时代中国特色社会主义文化。”千余年前，古人以匠心妙手开凿洞窟、绘制壁画、雕刻彩塑，为全人类留存了一座文化艺术宝库。今天，我们要以文艺的力量，参与到敦煌文化艺术的传承弘扬中，在创造性转化和创新性发展中赓续中华文脉。