>  > 

前马办发言人罗智强:建议蔡英文接受“九二共识”

 小编点评🐄
🎢✾➤青海省供销合作社联合社原党组书记、理事会主任张晓军接受纪律审查和监察调查,孙兴慜赛后致歉,中央政治局召开会议消息公布后 离岸中国资产集体暴发

11月5日,星期二,在这里每天60秒读懂世界!最新版截图

其德昭昭,其言凿凿截图高校学生买7件演出服穿完集体退货 一波三折原价赔偿截图古代妃子为什么大多无法生育?直到尸检后才明白,真相实在可悲截图备年货,这些健康提示要记牢截图理响中国·作品选登:实现高质量发展需促进实体经济和数字经济深度融合截图

宾果彩票平台登陆首页

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

AI创新驱动文旅发展 打造个性化出游新体验2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 196凤环全b

    地下组织:乌克兰文尼察州一前导弹基地地区遭到打击😲➻

    2024/12/10  推荐

    187****360 回复 184****6711:「允斌顺时生活」初秋腰围变粗、肠胃不适,可能与肝有关,此时调理是最佳时机➆来自鞍山

    187****3663 回复 184****810:以铸牢中华民族共同体意识为主线加强和改进党的民族工作🤓来自天门

    157****7231:按最下面的历史版本🦎❏来自佳木斯

    更多回复
  • 9247柴筠娣401

    把有效降低全社会物流成本落到实处🚩⚬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:雪花派送中!部分地区大到暴雪 初雪何时到你家?🔧来自白银

    158****9550:连线身处叙利亚的中国人:见证历史性时刻,居民争相囤物资➆来自本溪

    158****1342 回复 666🔙:中国经济史研究应把握好几个关系❠来自介休

    更多回复
  • 454屠欣菡mx

    冰岛灯塔观测北极光 - November 26, 2024🤺🚱

    2024/12/08  不推荐

    祁健紫rc:[视频]巴媒称以军袭击加沙地带多地 以军称暂时关闭一条人道物资运输线路✗

    186****4458 回复 159****6220:做强做优热带特色高效农业(新时代画卷)🦃

大块头也有大智慧,全新8座大汉兰达全面解析热门文章更多

相关专题

最新专题