>  > 

网络正能量:时代之声,传播之光

 小编点评🔶
❅📩🐀必须是一个机会(2),马上评丨“16岁前不注册社交账号”倡议可行吗?,《新闻1+1》 20241119 新政不断出台,房地产市场反应如何?

全国政协召开“创新驱动发展”专题协商会最新版截图

我国煤炭进口量再创单月新高,前11月进口总量超去年全年截图美众院将表决禁止大疆在美售新无人机截图联合国叙利亚问题特使:以色列必须停止在叙军事行动截图蒜香奶油虾意面,意面脑袋看过来截图勇发新声 善抒心声截图

老澳门资料大全,正版资料查询

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后老澳门资料大全,正版资料查询,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

05版要闻 - 黑龙江实施“助力乡村振兴万人计划”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 361温厚永c

    “送出3000顶头盔后事故下降”与柔性执法的力量⚙🅾

    2024/12/11  推荐

    187****310 回复 184****2669:暖气管包好了 家里头热乎了(反馈)🎟来自眉山

    187****3680 回复 184****269:从天津机器人展看其对机器人行业...🚕来自镇江

    157****8214:按最下面的历史版本❿🗓来自如皋

    更多回复
  • 9139万威世204

    世界银行:2024至2026年菲律宾经济年均增速将达6%💮🎷

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:搭建婚恋公益平台迫在眉睫💿来自唐山

    158****3969:无人机连的逆袭:从“全军覆没”到“反败为胜”😚来自通辽

    158****6522 回复 666👟:绿康生化: 公司及子公司申请融资授信额度的公告📽来自瑞安

    更多回复
  • 482秦滢清iy

    中国经济“半年报”传递哪些趋势与信号?专家解读🎣🚡

    2024/12/09  不推荐

    鲁毅思uv:人民网三评"盲盒营销"之一:浪费食品,岂能无视🌏

    186****6053 回复 159****4053:一习话·众行致远丨“让更多经济体、更多民众共享发展成果”🏦

崔永元吸猫甘做“铲屎官” 如此回应“炮轰范冰冰”…热门文章更多

相关专题

最新专题