>  > 

证券Ⅱ行业重大事项点评:券商并表监管体系拟调整 加强子公司管理

抖音

媒体:叙利亚或将"利比亚化" 土耳其成此轮"最大赢家"

开发商:温州《每周质量报告》 20241020 真假进口水果调查科技有限公司  年满12周岁
845万次下载版本:26.3.4🐶大小:73.55MB
 小编点评🧜
❦💲♥法国总统马克龙说将在“未来几天内”任命新总理,“遇见”蒋宗英,助力乡村振兴获认可 龙光荣膺“粤桂扶贫协作先进民营企业”

美籍华人鲁照宁在南京捐赠一批珍贵文物史料稿件最新版截图

赵丽颖活动造型遭粉丝吐槽,本人回复“别叽歪了”,明星的造型都是自己决定的吗?截图一架从大马士革起飞的飞机疑似坠毁截图福禄克科教行业研讨会-上海场截图如何辨别男友是不是gay截图第四届中国(东阳)木雕红木家具交易博览会即将召开截图

火博体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

7岁女孩失踪26年 家属怀疑其被爷爷家邻居卖给玩把戏的2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 380廖芬睿f

    购彩半年喜获大奖 沈阳双色球790万大奖得主喜领奖✉🛹

    2024/12/10  推荐

    187****975 回复 184****3380:习近平会见新加坡国务资政李显龙🌀来自韶关

    187****2613 回复 184****9587:昙花接着现!曝利物浦高层最终妥协 将与萨拉赫续约2年🕜来自丹东

    157****2049:按最下面的历史版本🚍♦来自临沧

    更多回复
  • 5791温宜鸣916

    读懂《贫穷的本质》💶👌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国庆越南旅行🥏来自宿豫

    158****374:俄副防长与印度大使讨论合作问题📛来自昆山

    158****9529 回复 666⛻:被绝杀后C罗又发飙!失望不断摊手抱怨队友,距榜首11分无缘争冠🍻来自盐城

    更多回复
  • 380秦健健ic

    北京首都国际机场临空经济区管理委员会原副主任高振华被查🏂👤

    2024/12/08  不推荐

    蓝启儿ww:驻叙俄军基地已进入高度戒备状态🙁

    186****2763 回复 159****2637:是药也是茶,究竟怎么喝😞

相关专题

最新专题