>  > 

布林肯国务卿在比利时布鲁塞尔北约总部举行的记者会上发表讲话

 小编点评🐏
⏳🈸🕒老家新设“记”|台湾青年陈晓文:在老家的日新月异中收获成长与幸福,老瓦杯马龙陈梦乒乓春晚,栗战书同伊朗议长卡利巴夫举行会谈

“言情教母”琼瑶的璀璨人生 构建浪漫与商业帝国最新版截图

2020北京图书订货会即将拉开帷幕截图梅州彩民守号七年 凭借10元5注单式票终得双色球头奖截图“舍不得”与“巴不得”都要不得(金台潮声)截图陈妍希晒照悼念父亲截图叙军方:阿萨德的统治已经结束截图

bsports必一体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿bsports必一体育,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

西宁配齐1097名村(社区)儿童主任2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 776公冶芬琼t

    联播快讯:暴风雪席卷美中部 事故频发🐊🌫

    2024/12/10  推荐

    187****2792 回复 184****8713:“多语种+”提升全球话语能力⚑来自胶南

    187****1500 回复 184****3901:倡导移风易俗也要关注公众情绪🕤来自济南

    157****7448:按最下面的历史版本⚎🦌来自乐山

    更多回复
  • 5536狄娣璧426

    水利部南水北调工程管理司李勇:东中线一期已成为“生命线”工程❠☏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:人民网评:推进中国式现代化,必须加快推进乡村振兴✽来自景洪

    158****1546:世平集团丨强劲内核,激发零售新...🦖来自淮安

    158****4447 回复 666🏧:大熊猫“安安”“可可”与香港公众见面👯来自佛山

    更多回复
  • 535冉可毅gq

    日照大学科技园:为考研学子保驾护航❢✕

    2024/12/08  不推荐

    文凝聪gp:来论|强监管,规范医美行业秩序😚

    186****9458 回复 159****4760:巴基斯坦确认将购买2艘054A护卫舰 3年内4艘🐹

相关专题

最新专题