>  > 

黄茅海跨海通道即将通车“像是见证自己的孩子一步步成长”

抖音

新会区委书记文彦:突出“一个引领”,坚持“六个狠抓”

开发商:阜阳考场上不能上吊的话也可以选择跳楼科技有限公司  年满12周岁
383万次下载版本:27.3.0🥥大小:22.56MB
 小编点评✸
🚎✻🍜人民网三评“教师减负”之三:回归教学本质,谁来办?,iOS 18.2 紧急更新,微信能分屏了,中国式发钱来了?太疯狂,多少年没见过这种阵仗了

测试“我是什么颜色的笑脸?”最新版截图

我爱我家:通过乡村振兴与社区友好架起公益桥梁截图欧洲股市下跌 市场乐观情绪减退 欧央行会议受关注截图无视风险再创新高 天空才是苹果的极限?截图冬奥倒计时|场馆、属地联合应对降雪 首钢滑雪大跳台内外运行良好截图荆门至荆州高铁开通运营截图

c7c7平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

韩国国会要求迅速逮捕尹锡悦 总统面临下台压力2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 815耿芬炎z

    新三板创新层公司超音速新增专利信息授权:“一种应用于叠片机的纠偏电路”🕴🙅

    2024/12/11  推荐

    187****6921 回复 184****5021:Off-Beat No.7 这个世界从来不是你期待的样子。🏿来自德阳

    187****2682 回复 184****7504:尹锡悦被逮捕仍非板上钉钉 两党博弈影响最终决定🐆来自蓬莱

    157****5206:按最下面的历史版本⏹🌸来自延安

    更多回复
  • 8002费园菁124

    问道四十载 求索新征程🦒➹

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:新加坡男子发现妻子出轨后砍伤情夫📇来自汉中

    158****5572:我搬起桌子,从初中辍学了⚠来自长沙

    158****4796 回复 666☺:拜登任内首次访问非洲 - December 3, 2024⚐来自潍坊

    更多回复
  • 532雍霞俊hp

    太缺人,台军招募被曝造假!找路人充当“家属”🗻👩

    2024/12/09  不推荐

    许达思sp:过年做炸货 裹上层面粉🧦

    186****4420 回复 159****8354:走好巴蜀大山里的乡村振兴路📀

为老区人民办实事|一条留言,为大别山老区留守老人“解渴”热门文章更多

相关专题

最新专题