>  > 

佛山中式家居品牌“大招”强势登入东阳红木家具市场

抖音

11月末我国外储规模为32659亿美元 央行重启增持黄金储备

开发商:赤壁苏州工业园区实行作业熔断机制:让孩子到点停止作业及时就寝,你觉得此举可行吗?科技有限公司  年满12周岁
178万次下载版本:23.4.1👭大小:36.87MB
 小编点评🥅
👘🛸🚽时代周刊2024年度人物候选名单 你pick谁?,一个25岁女生的微信,侧记丨 “好记者讲好故事”巡讲首站:从海拔6530米到老百姓身边事

01版要闻 - 习近平《在全国民族团结进步表彰大会上的讲话》单行本5种民族文字版出版最新版截图

李家超将赴北京述职截图欧尔班:未来已经开始了!截图刀刃向内 激发活力(国企改革三年行动)截图健全保障和改善民生制度体系截图第七届进博会丨从“全勤生”到“回头客”:台企从进博会收获成长截图

华体会hth·(体育)

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起华体会hth·(体育),复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业华体会hth·(体育),专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月华体会hth·(体育),总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《食点药闻》改版啦!快跟我们一起闯荡江湖吧!2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 966逄辉翠s

    海南制定专门法规完善自贸港商事调解制度😌🍾

    2024/12/10  推荐

    187****2144 回复 184****3035:联盟大地震!詹姆斯重启交易,有望加盟勇士联手库里冲冠!🍅来自灵宝

    187****3850 回复 184****1240:“建筑是永恒的音乐”,郎朗谈城市与艺术的相通之处⬅来自桐乡

    157****8752:按最下面的历史版本🐭☴来自商洛

    更多回复
  • 8465骆文志68

    坚持系统观念统筹谋划经济工作🧑🕕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:图知道|叙利亚局势突变,我使馆两次提醒✲来自句容

    158****8790:美杜莎星云⛧来自天门

    158****6099 回复 666🐇:扎哈罗娃回应“干涉大选”指控:荒谬!🥑来自昌吉

    更多回复
  • 310何亨寒oj

    瑞士常驻日内瓦代表当选联合国人权理事会新任主席🕶😁

    2024/12/08  不推荐

    支香健jz:江西婺源:百亩梯田层层叠叠 徽派村居晨雾下若隐若现☬

    186****1645 回复 159****8305:华为蔡凌宇:拥抱“超充时代新纪元”,让有路的地方就有高质量充电🍰

相关专题

最新专题