>  > 

第十九次中越两党理论研讨会在南昌举行

抖音

推动国际经验交流互鉴,开展更多务实合作项目!陈吉宁会见美国能源基金会CEO邹骥

开发商:德阳质量管理 | 离散制造业质量数据...科技有限公司  年满12周岁
505万次下载版本:67.5.0🙇大小:15.22MB
 小编点评⛒
🆒🗡🛢首发!华北工控搭载飞腾腾锐D300...,“一个博物院就是一所大学校”(今日谈),“一生爱好是天然:罗工柳、戴泽艺术联展”开幕

网络服务商香港宽频收到新收购意向 且新报价高于中国移动给出的报价最新版截图

费勇:人生如何解惑——从陶渊明、苏东坡和王阳明说起截图“学党史、办实事”⑨“我为群众办实事”重点办啥?3省份任务详单来了!截图这场延续一百年的“考试”,我们...截图叙利亚反政府武装称已占领霍姆斯截图零下71.2℃!世界最冷的村庄,比冷库还冷几倍,上厕所只能去室外,百岁老人随处可见,埋葬却需要3天截图

天博app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后天博app官网入口,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计天博app官网入口,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

土耳其前外长被任命为欧安组织秘书长2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 81都山姬o

    以系统思维夯实基层之治☭🖇

    2024/12/10  推荐

    187****838 回复 184****281:外媒:叙利亚反对派武装分子已冲入伊朗驻叙使馆➣来自雅安

    187****814 回复 184****2952:紫燕百味鸡回应大肠菌群超标290倍🐦来自莱州

    157****1263:按最下面的历史版本♟🏈来自龙岩

    更多回复
  • 6619申屠富琼934

    心愿在“疫”中放【图片】🎳🚺

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:圆满收官!获奖选手点赞第三届“丝路”国际青少年摄影、短视频大赛⏲来自滨州

    158****3749:多囊卵巢,饮食有“两低”☇来自承德

    158****9449 回复 666🔽:给独立游戏制作人的进阶建议🐅来自沧州

    更多回复
  • 355都信香gi

    马斯克身价飙升1300亿美元❐✱

    2024/12/08  不推荐

    杨国影xi:TikTok在美国离“不卖就禁”期限越来越近了 下一步将面临什么?⛲

    186****8055 回复 159****1646:华谊兄弟大跌 崔永元:不是故意的 不懂股票😢

以军高层紧急评估叙局势:反政府武装推进超预期热门文章更多

相关专题

最新专题